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罕见病患者福音 多种罕见病药物纳入临床急需境外新药名单

责编柏舟 2019/3/29 14:57:171807
摘要 在国内罕见病患者的用药需求巨大,然而罕见病的药品却相当稀缺。近日,据鹿豹座平台了解,国家药品监督管理局药品审评中心公示的第二批临床急需境外新药名单,似乎给罕见病患者带去福音。新名单共有30个药品入围,其中超半数为罕见病治疗用药,涵盖了法布雷病、多发性硬化在内…

在国内罕见病患者的用药需求巨大,然而罕见病的药品却相当稀缺。近日,据鹿豹座平台了解,国家药品监督管理局药品审评中心公示的第二批临床急需境外新药名单,似乎给罕见病患者带去福音。新名单共有30个药品入围,其中超半数为罕见病治疗用药,涵盖了法布雷病、多发性硬化在内的13种罕见疾病。

 

各大企业发布的2018年度报告中显示,主流疾病的药物研发是未来工作重点,其中多数药企将抗肿瘤药物列为当下和未来的研发目标,而鲜少有企业专注于患者人数稀少的罕见病药物。

目前,中国各类罕见病患者总数已超过千万,但罕见病发展中心与艾昆纬中国(IQVIA)联合发布的《中国罕见病药物可及性报告(2019)》却指出,国内罕见病患者普遍缺乏治疗药品。不久前,界面新闻报道了其中一种罕见病——“幼年特发性关节炎”——患儿的艰难治疗过程。

壹基金官网显示,截至2018年12月,《第一批罕见病目录》中共有74种罕见病是“有药可治的”,且这74种罕见病已在美国或欧盟、日本上市162种治疗药物,但其中仅有83种(53%)在中国上市,涉及53种罕见病。

然而,在中国明确注册罕见病适应症的药物仅有55种,涉及31种罕见病。在这55种药物中,仅有36种药物涉及23种罕见病已被纳入医保目录。可见,中国罕见病治疗领域仍有大片空白。

近几年,国家以及各省市都鼓励企业进行供应短缺药物的仿制、研发,并推动罕见病的诊疗工作。国卫办在2月15日提出,要通过在全国范围内遴选一定数量的医院组建罕见病诊疗协作网,对罕见病患者进行相对集中诊疗和双向转诊,提高中国罕见病综合诊疗能力,并于2月27日印发《罕见病诊疗指南(2019年版)》,以逐步实现罕见病早发现、早诊断、能治疗、能管理的目标。

2月26日,西安市政府下发《西安市改革完善仿制药供应保障及使用政策工作方案》,其中提到鼓励企业仿制临床必需、疗效确切、供应短缺的药品,例如罕见病治疗所需药品。

3月19日,国家医保局发布的《2019年国家医保药品目录调整工作方案(征求意见稿)》中,也提到要将罕见病治疗用药尽快纳入医保。

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